Crispr配信のさわやかなギャンブル

しかし、約 20 年間の漸進的な進歩の後、まったく新しい何かが生まれる可能性があります。 Aera Therapeutics と呼ばれる株式非公開のバイオテクノロジー企業は最近、ステルス状態から抜け出し、あらゆる種類の遺伝子治療薬を体内に運ぶために使用できると考えられているタンパク質ナノ粒子の一種を発表しました。

Aera のアプローチは非常に初期のものであり、最終的には失敗する可能性があります。 しかし、配信の問題を必死に解決する必要がある分野では、その新鮮なテイクは歓迎されます。

遺伝子治療の根本的な問題は、私たちの体が細胞から悪いものを遠ざけるように進化してきたことです. これは、ウイルスやその他の病原体を寄せ付けないのに最適ですが、薬を忍び込ませることも信じられないほど困難にします.

実際、科学者たちは、mRNA、Crispr、または DNA などの技術に対して同じ種類のパッケージングを使用して行き詰まっています。 それらは主に、ウイルスの殻をくり抜いたウイルスベクターと、遺伝物質を包み込む脂肪の泡と考えられる脂質ナノ粒子に依存しています。 しかし、それらは特定の郵便番号にのみ効率的に届けることができます – いくつかの例外を除いて、脂質ナノ粒子の経路は、例えば肝臓と眼に大きく制限されています.

これらのパッケージには、移動できる場所に加えて、他の制限があります。たとえば、保持できる貨物の量です。 科学者が修正したいと考えている一部の遺伝子は、大きすぎてウイルスの中に収まりません。同様に、Crispr ツールを脂質ナノ粒子にするための指示を絞り込むのは難しい場合があります。

一部の方法では、細胞を体外に取り出し、研究室で編集して患者に戻すことで、送達の問題を完全に回避しています。 しかし、その戦略は長く、費用がかかり、患者にとって厳しいものです。

そのため、まだ開発の初期段階にあるものであっても、まったく新しい配信システムが大歓迎です。 Aera は、何年も前に人間に感染したウイルスの遺物である人間のタンパク質のクラスに関する最近の発見を利用しています。 研究者たちは、これらのタンパク質の 1 つがキャプシド、つまり小さな保護シェルに組み立てられ、それ自体のコピーをさらに作成するために必要な RNA を保存していることを発見しました。

マサチューセッツ工科大学の科学者で、Crispr の発明者の 1 人である Feng Zhang は、この発見に、システムを利用して自分が選択した遺伝物質を提供する機会があると考えました。 彼の研究室は、保護シェルに集合する他のタンパク質のレシピを求めてヒトゲノムを精査し、それらが RNA を転送できるかどうかを調べました。 2021 年に、彼らは PEG10 と呼ばれるそれらの 1 つを再利用して、遺伝子編集ツールを細胞に送達できることを示しました。

その成果が Aera の基盤となり、1 億 9,300 万ドルを調達して、その学術的な取り組みを商業的なものに変えようとしています。 最高経営責任者の Akin Akinc と取締役会長の John Maraganore はどちらも、低分子干渉 RNA と呼ばれる別の種類の遺伝子治療の問題に長年取り組んできた Alnylam の出身です。

Aera が成功すれば、キャプシド パッケージは遺伝子治療をあらゆる場所に届けることができます。 これまでのところ、これらの自己組織化タンパク質は約 50 個見つかっており、さらに多くのタンパク質が発見されるのを待っている可能性が高いと、Akinc は考えています。 これらのタンパク質が形成するキャプシドにはさまざまなサイズがあり、たとえば、血液脳関門をすり抜けるのに適しているものもあれば、より大きな遺伝物質を詰め込むのに適しているものもあります.

また、理論的には、適応性があります。科学者は特定の仕事をするためにタンパク質を操作することに長けているため、Aera の研究者がキャプシドを操作して特定の臓器や組織に移動できると考えるのは理にかなっています。 現在、同社は脳、心臓、筋肉など、遺伝子治療が医学の新時代を開くすべての分野に到達することを優先しています. そして、これらのタンパク質はすでに私たちの体内に浮遊しているため、免疫反応を引き起こさないことが期待されています.

そこに着くには時間がかかります。 Aera では 50 人の研究者がこの問題に取り組んでおり、今年はさらに 30 人を雇用する予定です。 それでも、この技術が実際の医薬品に使用されるまでにはまだ数年かかります。

しかし、アエラがこれを商業的に実行可能なものに変えることに成功したかどうかに関係なく、業界は注意する必要があります. 20 年間の漸進的な進歩の後、何百万人もの遺伝性疾患患者は、同じものではなく、より新鮮な考え方を必要としています。

ブルームバーグのリサ・ジャービスからの詳細 意見:

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Lisa Jarvis は、ブルームバーグ オピニオンのコラムニストで、バイオテクノロジー、ヘルスケア、製薬業界を担当しています。 以前は、Chemical & Engineering News の編集長を務めていました。

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